La EMA otorga la designación de medicamento huérfano a 'dasatinib' para anemia rara en Murcia

La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha concedido la designación de medicamento huérfano a 'dasatinib' para tratar la anemia de Diamond-Blackfan, una enfermedad hematológica poco frecuente. Este reconocimiento llega tras un estudio conjunto realizado en Murcia por la UMU, IMIB y CIBERER, que demuestra el potencial del fármaco en la mejora de la producción de glóbulos rojos.

La anemia de Diamond-Blackfan afecta a aproximadamente cinco personas por millón en Europa y suele diagnosticarse en el primer año de vida. La enfermedad provoca un fallo severo en la médula ósea, generando síntomas como anemia grave, malformaciones congénitas, retraso en el crecimiento y predisposición a cáncer. Las opciones terapéuticas actuales son limitadas, principalmente corticoides, transfusiones y trasplante de médula.

Este avance científico indica un cambio en la estrategia para el abordaje de esta patología, que en su mayoría carece de tratamientos específicos. La investigación sugiere que 'dasatinib', un fármaco utilizado en ciertos cánceres, podría reactivar la producción de glóbulos rojos al modular la actividad de la molécula ZAKa y el inflamasoma NLRP1, evitando inflamaciones peligrosas que agravan la enfermedad.

El estatus de medicamento huérfano, logrado por la EMA, favorece el desarrollo acelerado de nuevas terapias mediante incentivos y apoyo en ensayos clínicos. La próxima fase consiste en colaborar con la EMA para comenzar un ensayo clínico financiado por una compañía farmacéutica, que evaluará la seguridad y eficacia del 'dasatinib' en pacientes con DBA.

El proyecto, respaldado por instituciones como la Fundación Séneca, la AEI y CIBERER, ha contado también con la participación activa de pacientes y familias afectados. La colaboración ha sido esencial para impulsar avances que podrían mejorar significativamente la calidad de vida de quienes padecen esta enfermedad rara.

Este logro en investigación refleja un avance en la lucha contra enfermedades hematológicas poco frecuentes y sitúa a Murcia en el mapa de la innovación biomédica europea. En el futuro, se espera que estos esfuerzos impulsen el acceso a tratamientos específicos y mejoren el pronóstico de los pacientes afectados.