Fármacos disponibles podrían revolucionar tratamiento de anemias congénitas, según estudio de investigadores de la UMU
MURCIA, 25 Sep.
El grupo de investigación de Inmunidad, Inflamación y Cáncer de la Universidad de Murcia (UMU), junto al Instituto Murciano de Investigación Biosanitaria (IMIB) y al Ciberer, ha realizado un importante descubrimiento en el campo de la medicina. Han encontrado una nueva ruta molecular que controla la formación de las células sanguíneas, lo que puede tener un gran impacto en el tratamiento de ciertas enfermedades.
Este hallazgo tiene una relevancia clínica significativa, ya que abre la puerta al uso de fármacos ya existentes para tratar anemias congénitas.
El medicamento en concreto es el Nilotinib, que se comercializa actualmente para tratar la leucemia mieloide crónica. Sin embargo, gracias a este estudio, se ha descubierto que este fármaco también podría ser utilizado para tratar enfermedades raras como la anemia de Blackfan-Diamond (DBA), una patología que se manifiesta en los primeros meses de vida y que está relacionada con la falta de producción de glóbulos rojos.
Los resultados de esta investigación han sido publicados en la prestigiosa revista EMBO Molecular Medicine. Esta investigación ha sido llevada a cabo por Lola Rodríguez Ruiz y Juan Manuel Lozano Gil durante sus respectivas tesis doctorales, bajo la dirección del catedrático de la UMU Victoriano Mulero Méndez.
Las enfermedades inflamatorias crónicas a menudo vienen acompañadas de alteraciones sanguíneas, como la producción excesiva de glóbulos blancos o la escasa producción de glóbulos rojos, es decir, la anemia.
Investigaciones previas del grupo de investigación ya habían demostrado que un conjunto de moléculas, llamadas inflamasoma, se activan en casos de inflamación crónica, lo que provoca la aparición de estas enfermedades. Este mecanismo se ha observado tanto en vertebrados como el pez cebra, utilizado como modelo, y en humanos, pero no en ratones.
En esta ocasión, los investigadores han descubierto que el inflamasoma denominado NLRP1 está involucrado en estas alteraciones sanguíneas. Además, han revelado el mecanismo por el cual se activa y se regula en las células madre hematopoyéticas, responsables de la producción de todas las células sanguíneas del organismo.
A partir de este hallazgo, se ha identificado un posible objetivo terapéutico al que varios fármacos ya aprobados para su uso clínico pueden inhibir, revirtiendo así la producción excesiva de glóbulos blancos y aumentando la producción de glóbulos rojos.
El investigador de la UMU ha señalado que el Nilotinib, siendo un fármaco aprobado por la Agencia Europea del Medicamento, resulta atractivo para ser reutilizado en el tratamiento de estas anemias hereditarias. De hecho, se ha solicitado una patente europea y se está trabajando en la licencia a una empresa farmacéutica a través de las Oficinas de Transferencia de Resultados de Investigación (OTRIs) de las instituciones implicadas.
Este estudio ha sido financiado principalmente por la Fundación Séneca, con contribuciones de la Agencia Estatal de Investigación, Ciberer-ISCIII, Consejería de Salud de la Comunidad y la Fundación Americana de DBA.